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開拓藥業AR-PROTAC降解劑IND獲國家藥品監督管理局受理

2021-02-19 14:26:34來源: 本站閱讀次數:225171

2020年2月2日 開拓藥業宣布,其采用靶向蛋白降解嵌合體(Proteolysis Targeting Chimera, PROTAC)技術開發的新型雄激素受體(AR)降解劑GT20029臨床試驗申請(IND)已獲國家藥品監督管理局正式受理,用于雄激素性脫發和痤瘡的治療。這是全球首個基于PROTAC技術開發的外用AR降解劑。

PROTAC是一種新型雙功能化合物,一端是靶向目標靶蛋白(POI)的配體,另一端是結合E3泛素連接酶的配體,再通過一定長度的連接器(linker)連接。傳統的小分子抑制劑是通過結合于靶蛋白的活性位點抑制靶蛋白功能產生藥物作用,而PROTAC技術是將靶蛋白和E3泛素連接酶拉近,從而誘導目標靶蛋白泛素化,然后降解目標靶蛋白,達到疾病治療的效果。

全身和局部雄激素受體通路過度活化是雄激素性脫發和痤瘡發病過程中的重要環節。GT20029通過降解AR蛋白可以有效阻斷雄激素受體的信號通路和其生理功能。GT20029作用于外周皮膚局部組織中,既避免了藥物的全身暴露,也降低局部毛囊皮脂腺中的雄激素受體本身對雄激素的敏感性。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示:

“PROTAC分子量較大,口服生物利用度不佳是其成藥性的一大障礙,所以我們首先轉換思路開發一款基于PROTAC技術的外用AR降解劑,同時也正在研發口服的靶向AR的PROTAC。雄激素性脫發和痤瘡這兩個適應癥都有巨大的未被滿足的臨床需求。GT20029作為開拓藥業第六款臨床開發藥物,已經在臨床前動物模型上展示出了優于同類小分子抑制劑的藥效,我們希望盡快在臨床使用上探索它的安全性、有效劑量和用藥頻率,尋求PROTAC應用于臨床局部治療的創新藥物策略。”

來源:開拓藥業公眾號 https://mp.weixin.qq.com/s/5CUe2mCkaIep7FHYoGOEWQ







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